创新免疫疗法，为复发骨髓瘤患者托起生命希望

2026-06-25 15:22:57 来源：紫牛新闻

多发性骨髓瘤是高发于老年群体的血液系统恶性肿瘤，因治疗难度大、难以彻底根治，复发几乎成为患者病程中难以避开的难题。每一次病情反复，都意味着患者亟需更高效的创新治疗方案，为控制病情、争取更长生存时间赢得机会。

(资料图片仅供参考)

今年70岁的苏州患者王伯伯（化名），已与多发性骨髓瘤抗争四年有余，期间多次复发、治疗方案几经调整。今年年初，他的病情突然急剧恶化，不仅身体机能大幅衰退，行走、进食等基本生活都难以维持。

幸运的是，依托最新国家商业健康保险创新药品目录的政策指引，苏州专属普惠保险“苏惠保2026版”将国内上市用于治疗多发性骨髓瘤的GPRC5D×CD3、BCMA×CD3双特异性抗体等高值创新药被正式纳入保障范围，让王伯伯得以获益。经过治疗后，他的不适症状得到显著缓解，更重要的是，双抗治疗为其后续顺利开展CAR-T细胞治疗搭建了关键桥梁，重新赢得了生存的机会。

四次复发陷入绝境，近乎无药可用

王伯伯确诊多发性骨髓瘤已有四年多。在此前的数次复发过程中，他先后通过新药治疗获得缓解，赢得了一段相对稳定的生存时间。

但今年年初的这次复发，来势汹汹，常规治疗手段效果有限，无法遏制病情进展。“患者刚入院时身形极度消瘦，体力透支严重，走路摇摇晃晃，只能勉强挪动几步。”苏州大学附属第一医院血液科主任医师金松教授回忆道。

更紧迫的是，医生原计划为王伯伯进行CAR-T治疗。但在CAR-T细胞制备的等待期间，而王伯伯的病情仍在持续恶化。如若不能及时干预，他不仅会错失CAR-T治疗的黄金窗口期，甚至会彻底失去所有治疗机会。

“精准架桥”激活免疫，为复发患者打开新窗口

面对这一危急局面，医生决定采用双特异性抗体实施短疗程的“桥接治疗”。什么是“双抗”？它为何能在关键时刻力挽狂澜？

苏州大学附属第一医院血液科副主任傅琤琤教授解释道：近两三年来，多发性骨髓瘤的新药越来越多，其中双抗类药物的应用非常广泛。作为一种免疫疗法，双特异性抗体治疗就像一个“连接桥”：它一头抓住患者体内的免疫T细胞，另一头抓住骨髓瘤细胞，将两者强行拉在一起，从而让T细胞识别并杀死肿瘤细胞。据临床数据显示，双抗单药治疗有效率可达60%至70%，多数患者用药后病情改善显著。尤其在与CAR-T细胞治疗、传统经典药物联合使用时，能够形成疗效协同，治疗效果大幅提升。

“我们确实通过双抗治疗挽救了很多患者。”傅琤琤教授举例说，有的患者因肿瘤压迫已瘫痪在床，用药后肿瘤明显消退；有的患者出现乳腺等部位的肿块，治疗后肿块也完全消失。

然而，新药虽好，价格却令人望而却步。

傅琤琤教授坦言，新药上市与纳入医保、商保之间往往存在一个时间差。像双抗这类价格较高的创新治疗，在上市后的前一两年，既未进入国家医保，也未纳入商业保险。很多患者确实需要这些药物，却因保障未能及时跟上而用不起。有些患者即使勉强用上了，也只坚持了一两个月就不得不中断，对治疗影响很大。

让新药“用得上、用得起”

“在创新药物的医疗保障方面，我觉得江苏做得非常好。”傅琤琤教授说。记者了解到，2025年12月7日，国家医保局、人力资源社会保障部正式发布首版《商业健康保险创新药品目录（2025年）》，该目录自2026年1月1日起正式执行。本次目录共纳入19种药品，涵盖双特异性抗体等高值创新药，与国家医保目录形成互补。为积极响应政策，2026年新上线的江苏地区“惠民保”已将治疗多发性骨髓瘤的双特异性抗体特立妥单抗纳入保障范围。

商保创新药品目录的出台，是我国多层次医疗保障体系从“单目录”迈向“双目录”的重要里程碑，也让创新药物惠及患者的渠道变得更加多元与高效。对患者而言，商保创新药目录显著提升了创新药的可及性，通过纳入商保覆盖范围，既能有效减轻患者自费压力，也能让患者更早用上最新获批的创新药物，真正实现“药有所保、病有所医”。

金松教授表示，对于王伯伯这样重症患者在使用创新药治疗时，普遍面临较高的经济负担。当前我国持续打通医保药品目录与商业健康保险创新药品目录的政策衔接通道，持续完善多层次医疗保障闭环体系，为创新药拓展更多支付空间。让更多优质前沿创新疗法，真正实现临床“可及、可负担、可持续”。

得益于及时的桥接治疗与完善的医保商保保障，经过四个周期的双抗治疗，王伯伯异常升高的球蛋白指标得到控制，持续恶化的病情被成功遏制，全身状态稳步好转。更重要的是，他顺利保住了CAR-T治疗的最佳窗口期，后续治疗如期开展。“以患者当时的恶化速度，如果没有双抗桥接治疗及时止损，他大概率会彻底错失CAR-T治疗机会。”金松教授感慨道。

早期发现、规范第一次治疗，有望实现功能性治愈

很多患者担忧，多发性骨髓瘤引发的骨骼、脏器损伤不可逆，最终会导致骨坏死、瘫痪等严重后果。对此，傅琤琤教授明确表示，这类损伤并非永久性病变。只要接受全程规范治疗，患者骨骼形成的缺损空洞能够逐步修复、缩小，病情可实现长期稳定。

针对大众关心的早期筛查问题，傅琤琤教授详细拆解了疾病的发展进程。疾病最早期仅表现为血液中出现异常肿瘤蛋白，多在体检蛋白电泳检查中偶然发现，患者无任何不适，属于可干预的癌前阶段。随着病情发展，骨髓肿瘤负荷达到诊断标准，但患者依旧无症状，这就是临床所说的“冒烟型骨髓瘤”。该阶段无需药物治疗，仅需定期随访、动态监测即可。

只有病情进展至症状性多发性骨髓瘤，出现明确脏器损伤时，临床才会启动正规干预治疗。该病临床症状特征鲜明：80%患者会出现骨痛、病理性骨折，70%患者伴随贫血症状，60%患者存在肾功能异常，15%患者会出现高钙血症。部分患者无主观不适，但影像学检查已提示骨质破坏，同样需要高度警惕、及时干预。

在规范治疗方面，傅琤琤教授特别强调了“功能性治愈”的概念。她告诉记者，功能性治愈的关键就在于第一次治疗。只有在初次规范治疗时，才有机会实现深度缓解，达到持续的微小残留病阴性，并且维持三年以上。“这类患者才有条件进入停药观察，这才是真正意义上的功能性治愈。”

“我国初诊骨髓瘤患者的移植率很低，大约只有20%。很多患者选择了保守治疗，疾病控制时间一般不超过三年。”傅琤琤教授指出，在合适的年龄段，采用最合适的一线治疗方案，通过规范治疗联合移植，疾病控制时间完全可以达到五年以上。“目前，双抗的临床研究已经往前推进到了初诊患者和首次复发患者，也就是最有希望实现功能性治愈的群体。在初治病例中，甚至可以达到100%的深度缓解。”

此外，专家特别提醒，要正确看待新药临床研究。“很多人一听到‘研究’‘试验’，就觉得自己要被当成小白鼠。其实完全不是这样。”傅琤琤教授表示，能进入临床阶段的试验，尤其是Ⅲ期临床试验，基本上都是药物上市前的最后一步验证。如果愿意参加新药临床研究，一方面可以用上即将上市的新药，另一方面也不占用现有的治疗手段，相当于多一条路、多一次机会。

扬子晚报/紫牛新闻记者吕彦霖

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